НАЦІОНАЛЬНИЙ МЕДИЧНИЙ УНІВЕРСИТЕТ імені О.О. Богомольця
ЧЕСТЬ, МИЛОСЕРДЯ, СЛАВА

До Всесвітнього дня боротьби з гемофілією. В Україні профілактичне лікування отримує 9% дорослих і 23% дітей хворих на гемофілію

17.04.2019

У цьому році Світова федерація боротьби з гемофілією оголосила фокус на визначення нових причин вроджених порушень згортання крові і продовження освітніх активностей щодо гемофілії, хвороби Вілебранда і більш рідкісних захворювань, пов’язаних з вродженим дефіцитом факторів згортання для медиків і суспільства.

17 квітня вибране для відзначення фундатора федерації Frank Schnabel  як день його народження. Сьогодні федерація – це глобальна мережа організацій в 140 країнах, яка визнана ВООЗ.

Девіз – кожен пацієнт має мати доступ до якісного лікування і медичного супроводу, незалежно від того, в якій країні він мешкає. Який сьогодні дуже актуальний для України.

Гемофілія – рідкісне захворювання, зчеплене з Х-хромосомою, що зумовлює дефіцит фактора згортання VIII (гемофілія А, 80-85% випадків) або IX (гемофілія В) внаслідок генетичної мутації. Слід відзначити, що приблизно в 30% ця мутація є спонтанною, тобто відсутність сімейного анамнезу не виключає захворювання.

За світовою статистикою захворювання діагностується у 1 на 10 тис. новонароджених. В Україні ця цифра значно менше. Усього в Україні в 2017 р., за даними Міністерства охорони здоров’я, налічувалося 2 569 осіб із діагнозом «гемофілія», з них 667 – діти. Причому, за рівнем поширеності гемофілії (6,06 випадків захворювання на 100 тис. осіб) Україна значно відрізняється від інших країн Європи. За показником поширеності гемофілії Україна відстає від Польщі в 2,2 рази, від Франції у 2,5 рази, від Чехії у 3 рази, що демонструє неналежну діагностику внаслідок недостатньої обізнаності лікарів-педіатрів щодо «легких» випадків, які проявляються лише збільшенням кровоточивості при невеликих травмах.

За даними дослідження, проведеного українським офісом міжнародного дослідницького агентства IFAK Institut GmbH & Co за ініціативи громадської організації інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії», за підтримки компанії ТОВ «Рош Україна», 12 грудня 2017 року – 20 січня 2018 року методом  телефонних інтерв’ю  в усіх регіонах України, головною проблемою, що впливає на ефективність лікування гемофілії в Україні, є недостатнє фінансування державою програми із закупівлі препаратів згортання крові. 49% пацієнтів вказують на погіршення свого стану за минулий рік. В Україні переважає лікування гемофілії на вимогу (при кровотечах, ускладненнях) – 75% опитаних. Профілактичне лікування минулого перед опитуванням року отримували 9% дорослих і 23% дітей хворих на гемофілію. 85% хворих упродовж року не отримували усієї необхідної кількості препаратів у рамках державної програми. Згідно з даними звіту Всесвітньої федерації гемофілії за 2016 р. у більшості європейських країн частка дорослих пацієнтів з гемофілією, які отримують профілактичне лікування, коливається від 40% (Росія, Словаччина) до 70% (Угорщина). Частка забезпечення профілактичним лікуванням дітей значно вища — від 55% (Росія) до 100% (Угорщина).

99% пацієнтів із діагнозом гемофілії в Україні мають групу інвалідності. Недостатнє охоплення лікуванням, нестача препаратів призводять до погіршення здоров’я та інвалідизації пацієнтів. Із часу першого визначення групи інвалідності (після 18 років) до моменту проведення дослідження частка інвалідів І групи безстроково серед пацієнтів збільшилася у 3 рази . Водночас у країнах ЄС пацієнти з гемофілією не мають інвалідності й можуть вести нормальний спосіб життя.

12 квітня 2018 р. в інформаційній агенції «Українські новини» відбулося засідання круглого столу, організованого ГО інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії», під час якого було презентовано та обговорено перше комплексне дослідження ситуації з діагностикою, захворюваністю та лікуванням гемофілії в Україні, підготовлене українським офісом міжнародної дослідницької агенції «IFAK Institut». У заході взяли участь представники органів влади, міжнародних та громадських організацій, лікарі-гематологи тощо. Основні тези цього дослідження вказують на те, що відсутність реєстру пацієнтів з гемофілією не дозволяє чітко визначити їх кількість, а отже, правильно розрахувати потребу у препаратах для лікування. Наявні в нашій країні і проблеми з діагностикою цієї патології. Проте головною перешкодою на шляху забезпечення для пацієнтів з гемофілією нормального способу життя є недостатня ефективність лікування в першу чергу через недофінансування державної програми із закупівлі препаратів згортання крові.

Централізована закупівля цих ліків здійснюється у рамках бюджетної програми «Забезпечення медичних заходів окремих державних програм та комплексних заходів програмного характеру» відповідно до напряму «Централізована закупівля медикаментів для лікування хворих на гемофілію». За даними МОЗ, у 2017 р. для цього було виділено в 2,3 раза більше коштів, ніж у попередні роки. Проте закупівлю необхідних для дорослих пацієнтів з гемофілією препаратів було профінансовано лише на 2,5–41% від існую­чої потреби (за різними групами препаратів). У середньому, за даними ГО інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії», до 2017 р. рівень забезпечення VIII фактором згортання крові в Україні становив 0,8 одиниць на рік на душу населення. За нормативами Всесвітньої федерації гемофілії для забезпечення виживання пацієнтів з гемофілією необхідно підтримувати цей показник на рівні не нижче 1 одиниці, а щоб дати можливість вести нормальний спосіб життя, необхідно 3–4 одиниці на рік на душу населення.

Потрібно зазначити і про інші гострі аспекти проблеми. Наприклад, про те, що в Україні пацієнти з гемофілією з 16 років у 99% інфіковані гепатитом С. Про це на прес-конференції заявив голова правління Всеукраїнського товариства гемофілії Олександр Шміло.

За його словами, йдеться про інфікування ВІЛ, гепатит В, С через внутрішньовенне введення препаратів минулого століття (плазми, кріопреципітату).

“За нашими даними, в Україні пацієнти з гемофілією з 16 років у 99% інфіковані гепатитом С, майже 60% летальних випадків у хворих на гемофілію трапляються через цироз печінки, а не крововилив”, – розповів голова правління Всеукраїнського товариства гемофілії.

Лікування гемофілії базується на заходах з швидкої зупинки гострих кровотеч, найчастіше – в суглоби (не артроз) і м‘які тканини, і профілактики їхнього виникнення. В його основі лежить пожиттєва замісна терапія відповідним фактором згортання, але не тільки.

Окреслимо інші важливі аспекти:

– логістика організації невідкладної допомоги при виникненні кровотечі. За міжнародними рекомендаціями Світової федерації ( див), Пацієнти мають мати при собі інформацію про своє захворювання і лікування, а також телефони медика-координатора, який має організувати транспорт до медзакладу з наявними гемосиатичними медикаментами;

– фізіотерапія і реабілітація як частина лікування гемартрозів;

– попередження інфекцій, які передаються через препарати крові, зокрема, вірусних гепатитів і ВІЧ. В Україні внаслідок з неналежною організацією контролю донорської крові  з цим колосальна проблема;

– забезпечення фахового медикаментозного супроводу хірургічних операцій і різних маніпуляцій, зокрема, стоматологічного лікування. В рекомендаціях Світової федерації про це йдеться в окремому розділі;

– рекомендації з безпечної фізичної активності пацієнтів, зокрема, щодо її меж і засобів для захисту колінних суглобів;

– супровід медичного психолога і , при потребі, соціального працівника, які обізнані з проблемою.

Для забезпечення багатьох з цих аспектів Світова федерація в своїй настанові рекомендує забезпечення курації таких пацієнтів мультидисциплінарною командою лікарів і медичних сестер у складі:

– медичного директора, лікаря гематології дитячого/ дорослого;

– медичної сестри – координатора, яка має бути особою першого контакту у невідкладних випадках і проводити освітянську роботу в родині;

– фізіотерапевта  і ортопеда;

– спеціаліста з лабораторної діагностики  порушень згортання крові;

– медичного психолога  і соціального працівника.

Однак наразі ефективність лікування гемофілії в Україні, за даними дослідження, далека від європейських показників. За словами генерального директора українського офісу німецької дослідницької групи IFAK Institut Сергія Говорухи, з усіх опитаних інститутом хворих на гемофілію 90% повідомили, що їх стан в порівнянні з минулим роком не покращився або став гірше.

У свою чергу представник Європейського консорціуму гемофілії Деклан Нун зазначив, що при вирішенні проблем з гемофілією в кожній країні важлива відповідальна позиція держави. Однак представники Міністерства охорони здоров’я України не знайшли можливості взяти участь в обговоренні результатів першого комплексного дослідження ситуації з гемофілією, проведеного з ініціативи організації пацієнтів.